近日，中国台湾大学郑安理教授等人开展的一项研究结果在线发表于临床肿瘤学杂志(JCO)上，该项开放标签临床III期试验旨在评估舒尼替尼治疗肝细胞癌的效果是否优于或等效于索拉非尼。秦叔逵教授、宋向群教授、徐建明教授等人也参与了该项国际临床研究。全文下载：J Clin Oncol 2013 Sep 30
研究内容：
纳入研究的患者经分层及随机分组后，分别接受舒尼替尼37.5mg，1/日或索拉非尼400 mg，2/日的治疗。研究主要终点为总生存期(OS)。由于未取得有意义的结果并从安全性角度考虑，该项试验提前终止。
共1074例患者接受了随机分配(舒尼替尼组，n = 530；索拉非尼组，n = 544)。舒尼替尼组与索拉非尼组患者的中位OS分别为7.9个月和10.2个月；两组患者中位无进展生存期及进展时间相似(4.1个月vs 3.8个月)。两组的中位OS在亚洲(7.7个月vs 8.8个月)及乙肝感染患者(7.6个月 vs 8.0个月)中类似，但舒尼替尼组中的丙肝感染患者中位OS较短(9.2个月 vs 17.6个月)。
两组患者的OS、PFS及TTP的km曲线
与索拉非尼相比，舒尼替尼组发生较多及较严重的不良事件（AE）。舒尼替尼常见的3/4级AE包括血小板减少(29.7%)及中性粒细胞减少(25.7%)；索拉非尼则常见手足综合症(21.2%)。由于组间AE结局类似(舒尼替尼13.3%；索拉非尼12.7%)，因此中止了本项研究。
研究结论：
该研究表明，与索拉非尼相比，舒尼替尼不仅未取得优于或等效的OS结局，甚至其OS显著劣于索拉菲尼。此外，亚洲及乙肝感染患者的OS结局相当。而接受索拉非尼治疗的丙肝患者可取得较好的OS结局。该研究结果报告认为，经舒尼替尼治疗的患者，会出现更多且更严重的毒性事件。